Matilde tinha um mês e meio quando foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME) – Tipo I.
Esta AME – Tipo I, é diagnosticada até aos 6 meses e é a forma mais grave de uma doença que se manifesta pela perda de força, atrofia muscular e uma progressiva paralisia. Deixa de ser possível comer ou respirar sem ser de forma medicamente assistida.
Matilde está internada no principal hospital público de Lisboa, onde as equipas de saúde têm sido incansáveis.
Mas lutam com enormes incertezas sobre a possibilidade de tratamento, sendo que há esperança num medicamento ainda em fase de testes nos EUA, ainda não reconhecido na Europa. Trata-se um medicamento biológico de última geração, com preço pesadíssimo: 2 milhões de euros.
Esse medicamento tem o nome de Zolgensma é apenas administrado uma vez, fornece uma cópia saudável do gene defeituoso e, pensa-se (está ainda em testes) permite que o bebé se desenvolva de forma mais saudável.
Quando no início de Junho foram confrontados com o diagnóstico, que muitas vezes se revela rapidamente fatal, os pais da Matilde decidiram abrir uma conta solidária para conseguirem reunir fundos de modo a terem acesso ao Zolgensma, que ainda só é comercializado nos Estados Unidos da América (EUA).
A corrente de apoio está poderosa. Os portugueses mobilizaram-se em massa e, em pouco mais de uma semana, conseguiram reunir dois milhões de euros para ajudar os pais da bebé Matilde a comprar o medicamento mais caro do mundo.
O dinheiro já estava reunido nesta extraordinária operação relâmpago de solidariedade, muito mobilizada pelas intervenções emocionais nos média, quando o Estado português, através do Serviço Nacional de Saúde, anunciou que suportaria todas as despesas do tratamento de Matilde.
A visibilidade dada ao caso de Matilde levou a que aparecessem outros casos idênticos. Ficou a saber-se de 14 diagnósticos este ano de Atrofia Muscular Espinhal – quatro desses bebes não resistiram, os outros 10 estão sob tratamento hospitalar. Até aqui com esperanças muito limitadas.
O aparecimento deste medicamento inovador abre a discussão: se há medicamento (que é extremamente caro) para um bebe, tem de haver para todos. O Estado deve suportar esse custo? Pode fazê-lo? Acrescenta-se mais uma questão: o medicamento que é tão caro, produz efeitos duradouros?
Este medicamento entrou em comercialização nos EUA apenas em Maio passado, depois de três anos de ensaios clínicos. Sabe-se que das 21 crianças que participaram nos ensaios, 19 estavam vivas quando estes acabaram e em “evolução favorável”. Como acontece com todos os novos medicamentos, não são conhecidos os efeitos a longo prazo que o Zolgensma poderá vir a ter.
O laboratório que o produz, a Novartis assumiu que o objectivo é a “cura”, algo que para os doentes desta doença não tinha ainda sido colocado como possível.
Está em curso uma corrida contra o tempo. que é a atrofia muscular espinhal. A organização não-governamental europeia que congrega associações de doentes e de investigação de 20 países (SMA Europa) já fez saber que se o preço do novo medicamento vier a condicionar o acesso a esta terapia esta será uma decisão “antiética”.
O Estado português, mobilizado pelo caso de Matilde, decidiu abrir a negociação com a indústria farmacêutica.
Está em causa, por um lado, um bem precioso como é este essencial da vida e, por outro, a questão do preço de um medicamento – mesmo reconhecendo que a investigação laboratorial tem enormes custos.
